近年来，嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞疗法在急性B淋巴细胞白血病、大B细胞淋巴瘤的治疗中取得了突破性进展，现已逐渐经成为全球血液肿瘤治疗领域研究的重点和热点。其实CAR-T疗法就是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，这是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法，利用白细胞分离术收集患者的T细胞，然后在体外进行T细胞活化、转导含有CAR的病毒载体、CAR-T细胞的扩增及回输患者体内。CAR是由抗体衍生的片段组成，可识别、结合并促进T细胞扩增的共刺激分子偶联肿瘤抗原。近几年此疗法通过优化改良在临床肿瘤治疗上取得很好的效果，是一种非常有前景的，能够精准、快速、高效，且有可能治愈癌症的新型肿瘤免疫治疗方法。
同时根据弗若斯特沙利文的数据，全球CAR-T细胞治疗市场从年的0.1亿美元增长到年的7亿美元和年的11亿美元，预计未来几年将加速增长，年将扩大至66亿美元，年至年复合年增长率为55.0%。预计年市场将进一步增长至亿美元，年至年复合年增长率为22.1%。而中国CAR-T市场也有望在年启动增长，市场规模为2亿元人民币。下面将对全球层面上市的CAR-T药物进行信息及市场汇总：
一、Kymriah（诺华）
年7月12日，FDA专家小组一致批准Kymriah获得生物制剂许可申请，用于治疗患有晚期白血病的儿童和年轻成人患者。ALL是一种病发于淋巴细胞的癌症。ALL患者的异常细胞会在骨髓中大量增殖，影响红细胞、白细胞、血小板等其他正常血细胞的生成。因此，ALL患者会出现贫血、瘀青、易出血等症状。在美国小于15岁的儿童中，它也是最为常见的癌症。尽管近年来在儿童及青年B细胞ALL的治疗上有了显著进步，对于那些难治或病情出现复发的患者来说，有效的治疗方案还极为有限。Kymriah获批，为这些患者群体带来福音的突破性疗法。
二、Yescarta（Kite制药）
年10月，美国FDA批准了Kite制药Yescarta（axicabtageneciloleucel，KTE-C10）——细胞基因治疗，Yescarta作为首款被批准用于治疗特定类型非霍奇金淋巴瘤的基因疗法，用于治疗25岁以下、难治性或两次或多次复发的B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、转化型滤泡性淋巴瘤、原发纵隔B细胞淋巴瘤，不适用于原发性中枢神经系统淋巴瘤患者的治疗。同时据药融云数据库显示：年8月，欧盟批准Yescarta上市，用于治疗成年两次或以上系统性治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和原发性纵隔大B细胞淋巴瘤（PMBCL）的患者。
同年，吉利德以亿美元的价格收购Kite。凭借这项收购，吉利德获得了Yescarta这款重磅产品，一夜之间成为CAR-T领域的领跑者。Yescarta在年的净销售额为4.56亿美元同比增长50%。
三、Tecartus（吉利德科学）
年，FDA批准了吉利德科学公司旗下新的CAR-T治疗产Tecartus的上市申请，用于治疗复发性或难治性套细胞淋巴瘤(MCL)的成年患者，此前，Tecartus已获得“优先审批”和“突破性疗法”称号。
现阶段，临床主要使用化疗和其他药物联合治疗MCL。对于早期治疗后复发的年轻患者，也可以进行干细胞移植。然而，一旦疾病对现有疗法产生耐药，临床治疗将大大受限。加上大多数MCL患者确诊时已处于晚期，侵袭性较强，往往难以治愈，五年生存率较低。因此，MCL患者亟需一种新的治疗选择。Tecartus作为一款靶向CD19的自体CAR-T细胞疗法。它通过采集患者的外周血并提取T细胞，把患者的免疫T细胞在体外通过生物技术改造，令其具备识别肿瘤细胞表面抗原的能力，再把这些改造的T细胞回输给病人，达到精准识别、杀死肿瘤细胞的治疗效果，同时避免了对正常组织的损伤。
四、Breyanzi（百时美施贵宝）
年2月5日，美国FDA宣布批准百时美施贵宝旗下JunoTherapeutics公司开发的Breyanzi，用于治疗复发性或难治性大B细胞淋巴瘤（R/RLBCL）成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL），这些患者对至少2种其他全身性治疗没有应答，或者在治疗后复发。
从药融云数据库可以看到，Breyanzi是美国FDA批准的第3款CD19导向CAR-T细胞疗法，也是该机构批准的第4款CAR-T细胞疗法。Breyanzi是一种自体、CD19导向、嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，具有明确的组成和4-1BB共刺激域，它将在临床实践中发挥重要作用，为患有复发性或难治性大B细胞淋巴瘤的患者提供持久缓解的机会，并提供个性化的治疗经验。
五、Abecma（BMS；Bluebird）
年3月26日，BMS和Bluebird共同研发的CAR-T细胞治疗产品Abecma正式被FDA批准上市，该药是一种B细胞成熟抗原（anti-BCMA）导向的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，用于治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）成人患者，具体为：既往接受过4种或更多种疗法（包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、抗CD38抗体）的R/RMM成人患者。Abecma的批准上市不仅是首个获FDA批准上市的靶向BCMA的CAR-T疗法还将为未来这类患者提供一种新的、有效的、个性化治疗方案，仅需一次输液即可实现快速、深度、持久的缓解。
六、relma-cel（药明巨诺）
据药融云数据库显示，于年9月3日，药明巨诺旗下产品瑞基奥仑赛注射液已获得批准文号：国药准字S0035，签发日期为年9月1日。据悉，瑞基奥仑赛注射液是药明巨诺开发的一款抗CD19的CAR-T产品，拟用于治疗各类B细胞恶性肿瘤，它也是药明巨诺的核心候选产品。CD19是B细胞表面表达的特异性抗原。由于B细胞及其前体细胞突变导致的疾病，且大多肿瘤细胞同样表达CD19，这使CD19成为新药开发的热门靶标。公开资料显示，瑞基奥仑赛注射液的T细胞表达的CAR，与CD19的胞外域结合之后，可致使CAR的胞内域促进T细胞扩增，并触发效应功能以清除肿瘤细胞。大B细胞淋巴瘤是常见的一种恶性淋巴瘤。据统计，约40%的复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者，可能面临复发或对标准治疗无应答的局面，随着瑞基奥仑赛注射液的上市，此类患者有望获得创新治疗方案。
根据药明巨诺在年美国血液学会年会公布的数据，瑞基奥仑赛注射液在58例可评估有效性的患者中，最佳客观缓解率为75.9%，最佳完全缓解率为51.7%。中位随访时间8.9个月，未达到中位总生存期，6个月缓解持续时间、无进展生存期和OS分别为60.0%、54.2%和90.8%。同时安全性方面28位患者（47.5%）出现了不同等级的细胞因子释放综合征（CRS）。研究人员曾指出，这些结果显示，瑞基奥仑赛注射液在接受既往重度治疗且风险较高的复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者中，安全性可能会更好。
热潮之下，针对CAR-T细胞疗法的研究还在持续加大火候。据药融云不完全统计，除了国内已经上市的阿基仑赛和瑞基奥仑赛，还有近40款CAR-T疗法正在研发。其中，诺华的Kymriah在国内已经进入三期临床，合源生物、传奇生物、科济生物等企业也进入了临床中期。统计发现，这些药的靶点主要布局在CD19上，其次为BCMA。此外，新潮之下的双靶点CAR-T疗法也成企业竞相追捧的“黄金赛道”。